白皮书 · 2026年1月

战略性进入中国罕见病市场

一份实用指南,面向评估在华注册、商业与市场进入风险的国际制药与生物技术企业。

罕见病白皮书封面

内容包括

  • 罕见病目录,以及列入目录能够——与不能——保证什么
  • NMPA 路径与优先审评,按临床开发阶段排定次序
  • 基因检测与 NGS 的可及性才是患者识别的真正制约
  • 在不断演变的 NRDL 框架下的定价与报销情景
  • 医院、标杆中心与 KOL 梳理
  • 一套结构化的进入框架,以及它所要规避的四种失败模式

基于一手的孤儿药与 NMPA 实务经验,以及与中国各地临床医生、患者组织和生态相关方的直接接触。撰写目的是支持内部战略与投资决策 — 而非作为推广内容。

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如果您已经明确自己的问题,与合伙人进行一次聚焦的讨论会比一份文件更有帮助。进入中国罕见病市场是董事会层面的决策 — 在做出任何不可逆的投入之前,值得先厘清可行性与推进次序。