市场
国家层面的优先事项，却仍是一个艰难的市场
中国估计有2,000万罕见病患者。过去十年，该领域已成为国家医疗卫生的优先事项：《罕见病目录》开辟了优先审评路径，二代测序的普及也改变了诊断的可能边界。
然而，报销体系在国家与省级层面之间依然割裂，基础设施在大型城市中心与低线地区之间差异悬殊。要取得成功，必须按正确的次序执行注册、准入、定价与生态策略。
市场进入失败的原因
- 想当然地认为列入罕见病目录就能保证定价或报销。
- 注册审批与诊断能力准备之间的错配。
- 低估基因检测可及性在患者识别中的作用。
- 过早签订许可或经销协议。
我们的角色
既是中国事务的权威，也是亲自操盘的合伙人
我们为必须做决策的人降低战略风险、注册风险与个人风险。我们把注册专业能力、医学科学理解与一线投入结合起来——并对执行结果负责。
- 通过真实世界流行病学与未满足需求评估验证机会
- 与临床开发阶段相匹配的NMPA注册与市场准入策略
- 标杆中心、医院与研究者的梳理与资质评估
- 与临床医生、KOL 及患者组织的接触
- 在不断演变的 NRDL 框架下的定价、报销与准入情景
- 以结构化试点支撑基于证据的规模化推广——或者干净利落的战略退出
白皮书
战略性进入中国罕见病市场
一份实用指南，涵盖注册路径、基因检测领域的动态、定价与报销框架、数字健康平台以及市场进入策略。基于孤儿药与NMPA的一手经验撰写——面向内部战略与投资决策，而非推广内容。
在这方面您可以委托我们做什么
行业实践并不是一项独立的服务。
这是我们此前在罕见病领域执行过这些服务的证据 — 监管的特殊性、买方、失败的模式以及已发表的成果。本次合作本身也是其中之一。