案例研究 · 罕见病 · 政策与准入
一份进入中国罕见病目录的快速通道申报材料
用两周时间确认提交路径、整理疾病证据材料包，并协调一家符合资格的中国申报机构。
他们的诉求
列入中国《罕见病目录》会改变一种疾病的可能性：它塑造诊断路径、可及性，以及一种疗法日后获得报销的条件。目录更新流程是公开的，时间窗很短，而 GRIN-NDD 需要一份按该流程所要求的形式准备好的中国方材料。
我们做了什么
- 申报路径与程序要求的确认
- 疾病证据资料包的准备
- 与符合条件的中国机构或非政府组织的协调
- 在适用时限内为材料呈报与提交提供支持
当时如何执行
在动笔撰写任何材料之前先确认路径
目录申报并非向所有申请人开放，相关程序要求也未以单一文件的形式公布。首要的工作是厘清适用哪条路径，以及该路径究竟要求什么。
组建证据包
流行病学、临床描述、诊断路径与未满足的需求，按照审评机构的预期而非欧洲申报资料模板来组织。
找到发起方
当路径要求由中国机构或非政府组织作为申报主体时，我们协调了这一层关系 — 这一步是大多数外国申请方发现得太晚的环节。
在窗口期内交付
为赶上提交截止日期，项目按加速周期推进，各方之间保持快速的输入与审阅循环。
成果
- 提交路径得到确认，其程序性要求形成书面记录。
- 一套按照预期格式准备的完整疾病证据包。
- 协调落实了一家符合条件的中国申办机构。
- 材料在流程窗口期内完成呈报。
此项工作为将某一疾病提交审议的流程提供支持。是否受理、如何排序以及能否纳入，完全由中国相关主管部门与专家机构决定。